Paris (France), le 1^er septembre 2022 – 20h CEST – Onxeo S.A. (Euronext Growth : ALONX, Nasdaq First North[1] : ONXEO),  société de biotechnologie au stade clinique spécialisée dans le développement de médicaments innovants ciblant les mécanismes de réponse aux dommages de l’ADN tumoral (DDR) pour lutter contre les cancers rares ou résistants, annonce aujourd’hui que le 1^er patient vient d’être inclus et traité dans l’étude clinique de phase 1b/2 qui vise à évaluer l’efficacité et la bonne tolérance d’AsiDNA[2], inhibiteur first-in-class de la réponse aux dommages de l’ADN, en association avec la radiothérapie chez les enfants, adolescents ou jeunes adultes atteints d’un gliome de haut grade (HGG) récidivant. La validation clinique de cette thérapie innovante offre l’espoir d’améliorer la prise en charge de ces cancers pédiatriques à haut risque.

Les HGG, qui constituent environ 20% des tumeurs du système nerveux central (SNC) de l’enfant, ont aujourd’hui encore un très mauvais pronostic avec une survie à 5 ans inférieure à 20%. La chirurgie, combinée à la radiothérapie ou à la chimiothérapie, permet souvent un contrôle de la maladie. Cependant, ce contrôle n’est pas durable dû au développement de cellules tumorales résistantes aux traitements. Des études menées sur des modèles précliniques et des essais cliniques initiaux réalisés chez l’adulte[3] ont permis de mettre en évidence l’effet synergique d’AsiDNA en association avec des traitements qui ciblent et détruisent l’ADN, tels que la radiothérapie.

Cet essai de phase 1b/2, dont l’Institut Curie est le promoteur, est mené dans le cadre du consortium européen ITCC[4], avec l’objectif d’évaluer l’efficacité et la tolérance d’AsiDNA sur un nombre maximal de 32 patients (enfants, adolescents ou jeune adultes) atteints de HGG récidivant. Le 1^er patient de l’étude a été inclus au sein du Centre SIREDO de l’Institut Curie (Soins, Innovation, Recherche en cancérologie de l’Enfant, l’aDOlescent et l’adulte jeune). Il est prévu que d’autres centres français et européens participent à cette étude dans les prochains mois. Les premiers résultats intermédiaires de l’étude sont attendus au 1^er trimestre 2024.

Shefali Agarwal, Présidente Directrice Générale d’Onxeo, déclare : « Onxeo est fier de sa collaboration clinique avec l’Institut Curie et remercie le Pr François Doz, investigateur principal de l’étude, pour son implication dans ce projet. Nous espérons que l’association d’AsiDNA à la radiothérapie dans ce type de cancer apportera un réel bénéfice aux patients qui souffrent d’une forme récidivante de gliome de haut grade. »

« L’inclusion du 1^er patient est une étape importante dans cette étude de preuve de concept dont le but est d’évaluer l’efficacité et la bonne tolérance de l’administration systémique d’AsiDNA combinée à une nouvelle radiothérapie.  Nous espérons que cette étude apportera des preuves encourageantes permettant d’améliorer le pronostic de cette maladie pour laquelle le besoin de nouveaux traitements est majeur, » conclut le Pr François Doz, pédiatre oncologue, directeur adjoint de la recherche clinique, de l’innovation et de l’enseignement du Centre SIREDO à l’Institut Curie, et investigateur principal de l’étude.

Cette étude de phase 1b/2 bénéficie d’une subvention du programme européen Fight Kids Cancer^[5].

[1] La société rappelle aux  actionnaires que le retrait des actions Onxeo de la cote du marché First North Growth de Copenhague a été approuvé et le dernier jour de négociation sur ce marché sera le 8 novembre 2022. La société conserve sa cotation primaire sur Euronext Growth Paris.

[2] En 2016, Onxeo a acquis DNA Therapeutics, spin-off de l’Institut Curie fondée sur les travaux innovants de Marie Dutreix, directrice de recherche CNRS à l’Institut Curie, qui ont conduit au développement d’AsiDNA.

[3] First-in-human phase I study of the DNA repair inhibitor DT01 in combination with radiotherapy in patients with skin metastases from melanoma. Le Tourneau C et al. Br J Cancer. 2016 May 24;114(11):1199-205.

[4] Le Consortium Thérapies innovantes pour les enfants atteints de cancer (ITCC) est une organisation à but non lucratif regroupant 63 départements européens d’oncologie pédiatrique ayant une expertise dans la conduite d’essais de phase précoce chez l’enfant et l’adolescent, et 25 laboratoires de recherche européens.

[5] Fight Kids Cancer est un appel à projets européen, initiative conjointe de l’association française Imagine for Margo, la fondation belge KickCancer et la fondation luxembourgeoise Kriibskrank Kanner